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近日，Nexcella在ASGCT上公布其在研CAR-T疗法NXC-201用于治疗轻链淀粉样变性（AL）的1b/2a期临床试验最新数据。分析显示，此疗法具良好的安全性，客观缓解率（ORR）为100%。Nexcella计划于2025年上半年递交此疗法的生物制品许可申请（BLA）。

AL淀粉样变性是一种由单克隆错误折叠形成淀粉样蛋白并沉积于组织器官，造成组织结构破坏、器官功能障碍并有进行性进展的疾病。AL淀粉样变性的临床表现多样，可累及多个器官，其中肾脏和心脏是最常见的受累器官。AL淀粉样变性患者大部分临床表现无特异性，但舌体肥大和眶周紫癜是AL型淀粉样变性较为特异的临床表现。据统计，整个美国和欧洲总共有30,000–40,000AL淀粉样变性患者，美国每年约有3,000–4,000例AL淀粉样变性新病例，全球AL淀粉样变性病的年发人数约为15,1501名患者。

目前，AL淀粉样变性的常用疗法主要是烷化剂、自体造血干细胞移植、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂等，但该类治疗方法仍然存在一些相对欠缺的地方，临床应用时存在预后不良以及安全性问题等局限性，而CAR-T细胞疗法有望带来更加优越的治疗方案。

NXC-201是一款BCMACAR-T疗法，该产品的CAR结构具有一定差异化设计，这种设计在试验中显示可降低免疫疗法的毒性，让患者可能在门诊中使用。

NEXICART-1（NCT04720313）是一项正在进行的1b/2a期开放标签研究，旨在评估NXC-201在复发或难治性多发性骨髓瘤和AL淀粉样变性成人中的安全性和有效性，NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变性患者中的预期主要终点是总体缓解率。

截止至2024-11-21日，该研究有8位患者提供了数据，其中62%(5/8)的患者在治疗前患有III级或IV级心力衰竭。